Brücke zu neuen Therapien: FDA genehmigt Attruby von BridgeBio

Die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA hat dem Unternehmen BridgeBio Pharma grünes Licht für sein Medikament Attruby (Acoramidis) gegeben, das nun zur Behandlung von Erwachsenen mit transthyretinvermittelter Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM) zugelassen ist. Dieses Medikament zeichnet sich durch seine Fähigkeit aus, nahezu vollständige Stabilität des Proteins TTR zu erreichen, und zielt darauf ab, kardiovaskuläre Todesfälle sowie damit verbundene Krankenhausaufenthalte zu reduzieren. Die Zulassung von Attruby löst eine Zahlung von 500 Millionen Dollar an BridgeBio im Rahmen eines Lizenzvertrags aus. Grundlage für die Genehmigung bildete die ATTRibute-CM Phase-III-Studie, die 632 Teilnehmer mit symptomatischer ATTR-CM untersuchte. In dieser Studie wurden die Teilnehmenden im Verhältnis 2:1 entweder mit Attruby oder einem Placebo über 30 Monate behandelt. Die Ergebnisse waren beeindruckend: Die Primärziele der Studie – darunter Gesamtmortalität, kardiovaskulär bedingte Hospitalisierungen und bio-chemische Marker – wurden mit einem Gewinnverhältnis von 1,8 erreicht. Besonders bemerkenswert war die deutliche Verbesserung beim Sechs-Minuten-Gehtest und der Kansas City Kardiomyopathie-Fragebogen, die Attruby von der Konkurrenz abhoben. Zudem wurde der Anstieg des NT-proBNP-Wertes im Vergleich zur Placebo-Gruppe halbiert, was die Wirksamkeit des Medikaments unterstreicht. Als besonderes Dankeschön an die Studienteilnehmer in den USA plant BridgeBio Pharma, diesen ein lebenslanges kostenfreies Angebot von Attruby zu unterbreiten. Neil Kumar, CEO und Gründer von BridgeBio, äußerte seine Dankbarkeit und Zukunftsvision: "Die bahnbrechende Zulassung von Attruby ermöglicht es uns, Patienten mit ATTR-CM besser zu versorgen. Dies ist unser drittes FDA-Produkt innerhalb von weniger als zehn Jahren. Unsere Reise setzt sich nun mit der globalen Zulassung von Attruby fort—vorrangig in Europa, Japan und Brasilien." Ein entsprechender Antrag auf Marktzulassung wurde bei der Europäischen Arzneimittelagentur eingereicht, wobei eine Entscheidung bis 2025 erwartet wird. Zudem hat Bayer exklusive Rechte erworben, Acoramidis zur Behandlung von ATTR-CM in Europa zu vermarkten. Die beeindruckenden Resultate der ATTRibute-CM Studie wurden bereits im Januar 2024 veröffentlicht.