Durchbruch in der Behandlung von Neurofibromatose Typ 1: AstraZeneca und Merck zeigen herausragende Studienergebnisse

Die Unternehmen AstraZeneca Rare Disease, Alexion und Merck haben vielversprechende Ergebnisse aus ihrer Phase-3-KOMET-Studie veröffentlicht. Diese Untersuchung konzentrierte sich auf erwachsene Patienten mit Neurofibromatose Typ 1, die an symptomatischen, nicht operablen plexiformen Neurofibromen leiden. Der vielversprechende Wirkstoff Koselugo zeigte in der Studie eine signifikante und klinisch bedeutsame Verbesserung der objektiven Ansprechrate im Vergleich zu Placebo. Neurofibromatose Typ 1 ist eine seltene, fortschreitende genetische Erkrankung, von der schätzungsweise 1,7 Millionen Menschen weltweit betroffen sind, mit einem Erwachsenenanteil von etwa 70%. Bisher gibt es keine zugelassenen Behandlungen für erwachsene Patienten. Die Sicherheitsprofile von Koselugo in dieser Studie waren konsistent mit vorherigen Studien an Kindern und Jugendlichen, ohne neue Sicherheitsbedenken. Die positiven Ergebnisse werden von Alexion, der AstraZeneca-Abteilung für seltene Erkrankungen, mit den Aufsichtsbehörden geteilt und sollen auf einem bevorstehenden medizinischen Kongress vorgestellt werden. AstraZeneca und Merck sind weltweit für die Entwicklung und Vermarktung von Koselugo verantwortlich.