PTC Therapeutics AAQS 2025

PTC Therapeutics在做什么？

普利度公司（PTC Therapeutics Inc.）是一家位于新泽西州南普莱恩菲尔德的生物制药公司。该公司成立于1998年，专注于罕见病治疗药物的研究和开发。 普利度公司的业务模式基于创新，专注于罕见病治疗药物的发现、开发和营销。该公司拥有两个主要业务部门：产品研究和开发，以及科学和创新。 该公司的产品范围包括多种用于治疗罕见疾病的药物，如杜兴(Duchenne)肌萎缩症(DMD)，脊髓性肌萎缩(SMA)和囊性纤维化(cystic fibrosis)。该公司致力于开发新型治疗方法，改善这些严重而常常危及生命的疾病患者的生活质量。 普利度公司最重要的产品之一是Translarna。Translarna是第一种被批准用于治疗杜兴肌萎缩症患者的RNA靶向药物。杜兴肌萎缩症是一种罕见的遗传性肌肉疾病，始于3-5岁的儿童，并导致肌肉逐渐减弱。Translarna通过恢复RNA的阅读框架，刺激dystrophin蛋白的产生。dystrophin蛋白对肌肉功能和完整性至关重要。Translarna已经获得欧洲药品管理局(EMA)的批准，并在指定国家有使用。 普利度公司的另一种产品是Evrysdi，用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)。脊髓性肌萎缩症也是一种罕见的遗传性疾病，导致肌肉逐渐减弱。Evrysdi是一种口服药物，可增加SMA患者缺乏的SMN蛋白的产生。Evrysdi已获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准。 此外，普利度公司还拥有一系列正在临床研究中的药物项目。这些治疗方案针对多种罕见疾病，包括安吉曼综合征(Angelman Syndrome)，AADC缺乏症，亨廷顿病(Huntington Disease)和威尔布兰德病(von Willebrand Disease)。 普利度公司还致力于推动创新。该公司在罕见疾病治疗药物的研究和发现上进行投资。普利度公司与学术机构和其他公司建立了多种合作伙伴关系，以研究和开发创新疗法。 总体而言，普利度公司在罕见疾病药物研究和开发领域具有强大地位。该公司致力于开发创新疗法，改善罕见疾病患者的生活。普利度公司致力于确保这个宝贵的患者社群能够继续得到支持和关注。 PTC Therapeutics ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.