Sio Gene Therapies AAQS 2025

Sio Gene Therapies在做什么？

Sio Gene Therapies Inc.是一家专注于罕见遗传病的基因治疗开发的生物制药公司。该公司成立于2000年，由一组专注于罕见疾病基因治疗研究的科学家创立。 Sio Gene Therapies的历史始于为罕见疾病患者提供替代治疗方法的目标。该公司专注于发现和开发基于向缺陷细胞传递基因的载体的基因治疗。该公司专注于治疗亨廷顿舞蹈病、帕金森病和罕见遗传病等疾病。 Sio Gene Therapies的商业模式旨在开发和营销基因治疗作为罕见疾病的新型治疗方法。该公司正在进行创新的研究项目，旨在发现罕见疾病并确定其中的基因突变。Sio Gene Therapies与领先的科学家和研究机构合作，开发针对罕见遗传病的创新治疗方法。 Sio Gene Therapies拥有多个部门，包括研究机构、开发部门和销售部门。每个部门在罕见疾病基因治疗的开发中发挥重要作用。研究部门确定了开发基因治疗的新目标基因，开发部门开发和测试基因治疗的载体，销售部门与医生和卫生部门紧密合作，推广和提供基因治疗。 Sio Gene Therapies已开发了一系列基于基因治疗的产品。其中包括Axovant，一种针对帕金森病的基因治疗，旨在向缺陷细胞传递基因。该药目前仍处于临床测试阶段。过氧化物酶体生物合成障碍（PBD）是一种由过氧化物体功能障碍引起的罕见遗传病。该公司的产品AXO-AAV-CLN6，是针对PBD的基因治疗方法，已完成了初步的临床研究。这些研究的结果非常有希望，该公司目前正在进行临床研究的III期。 Sio Gene Therapies在过去几年中取得了多个里程碑。2017年，该公司获得了美国卫生保健管理局（FDA）对其针对罕见遗传性视网膜病变的第一种基因治疗的批准。2020年8月，该公司开始了针对PBD的AXO-AAV-CLN6的III期研究。 总的来说，Sio Gene Therapies已在基因治疗行业中成为一家成功的公司，并专注于发展基因治疗罕见遗传病。该公司在基因治疗的发展方面取得了重要进展，并获得了FDA的重要批准。通过持续的研究和开发新产品，该公司也希望在未来为治疗和治愈罕见遗传病做出贡献。 Sio Gene Therapies ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.