Descensos leves en Intellia: Resultados de Fase 2 sobre la terapia para AEH publicados

Intellia Therapeutics publicó recientemente nuevos hallazgos de un estudio de fase 2 sobre su medicamento basado en CRISPR, NTLA-2002, para el tratamiento del angioedema hereditario (HAE). Tras esta publicación, las acciones de Intellia experimentaron una caída de casi un 9 % en las operaciones previas a la comercialización. El estudio, basado en una fecha de corte del 4 de abril, incluyó a 25 pacientes y mostró que dosis únicas de 25 mg y 50 mg redujeron los ataques mensuales de HAE en las primeras 16 semanas en un 75 % y 77 %, respectivamente. Entre las semanas cinco y dieciséis, estos valores alcanzaron éxitos del 80 % y 81 %, respectivamente. Aunque no se observó remisión completa en el grupo de placebo, ocho de once pacientes en el grupo de 50 mg y cuatro de diez en el grupo de 25 mg informaron una respuesta completa. Los efectos secundarios, predominantemente leves, incluyeron dolores de cabeza y fatiga. Sobre la base de estos resultados, Intellia decidió elegir la dosis de 50 mg para su estudio de fase 3, HAELO, que actualmente se encuentra en fase de reclutamiento global. El objetivo es seguir confirmando la eficacia y seguridad de la terapia, mientras la empresa busca la aprobación regulatoria.