Beam Therapeutics: Fortschritte und Herausforderungen in der Gentherapie für Sichelzellenerkrankung

Beam Therapeutics hat 35 Patienten für die BEACON Phase 1/2 Studie seiner genetisch modifizierten Zelltherapie BEAM-101 zur Behandlung von Sichelzellenerkrankung rekrutiert. Acht Patienten erhielten bereits ihre Dosis, während die übrigen sich in der Vorbereitungsphase befinden. Diese schließt die Zellernte sowie die Herstellung des Arzneimittels ein. In einer Unternehmenspräsentation wurde berichtet, dass erste Sicherheitsdaten von sechs Patienten ein Sicherheitsprofil aufzeigten, das mit einer starken Chemotherapie und autologer Stammzelltransplantation übereinstimmt. Bedauerlicherweise verstarb ein Patient infolge eines vier Monate nach der Infusion von BEAM-101 eingetretenen Atemversagens. Ein Zusammenhang mit der Therapie wurde jedoch ausgeschlossen. Erfreulicherweise gab es bei den behandelten Patienten keine schweren therapiebedingten Nebenwirkungen. Darüber hinaus zeigten erste Wirksamkeitsdaten, dass alle Patienten einen HbF-Wert von über 60 % und weniger als 40 % des schädlichen HbS aufwiesen. Zusätzlich verbesserten sich bei allen Patienten die Marker für den Abbau der roten Blutkörperchen, und keine schmerzhaften Gefäßverschlüsse wurden berichtet. Neben BEAM-101 wird auch das BEAM-302-Programm für Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel aktiv vorangetrieben. Beam hat zudem die Entwicklung zweier weiterer Produkte angekündigt: BEAM-103 und BEAM-104, die neue Möglichkeiten für Sichelzellenerkrankung und Beta-Thalassämie bieten könnten. Finanziell ist Beam mit gut 925,8 Millionen US-Dollar flüssig und sieht sich bis 2027 solide aufgestellt.