Pionierleistung in der Zelltherapie: Adaptimmune erhält beschleunigte FDA-Zulassung für Tecelra

Die in Oxford ansässige Adaptimmune Therapeutics hat eine beschleunigte Zulassung der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für ihr Zelltherapieprodukt Tecelra (afamitresgene autoleucel) zur Behandlung des synovialen Sarkoms erhalten. Tecelra markiert die erste zugelassene, gentechnisch hergestellte Zelltherapie für solide Tumore in den USA und stellt die erste Behandlungsoption gegen synoviales Sarkom seit mehr als einem Jahrzehnt dar. Sie richtet sich an Erwachsene mit nicht operierbarem oder metastasierendem synovialem Sarkom, die zuvor eine Chemotherapie erhalten haben und deren Tumore das MAGE-A4-Antigen sowie bestimmte HLA-Typen exprimieren – darunter HLA-A*02:01P, -A*02:02P, -A*02:03P oder -A*02:06P positiv. Die Zulassung basiert auf Ergebnissen der Phase-II-SPEARHEAD-1-Studie (NCT04044768). Bei 44 Patienten mit synovialem Sarkom betrug die Gesamtansprechrate (ORR) auf die Behandlung 43 % mit einer medianen Ansprechdauer von sechs Monaten (95 % CI: 4,6, nicht erreicht). Eine weiterführende Zulassung hängt von der Bestätigung des klinischen Nutzens in zukünftigen Studien ab. Das synoviale Sarkom ist eine seltene Weichgewebskrebsart mit einer Fünf-Jahres-Überlebensrate von etwa 36 %, die bei metastasierter Erkrankung auf 20 % sinkt. Besonders junge Erwachsene sind betroffen, ein Drittel der Diagnosen betrifft Patienten unter 30 Jahren. Brandi Felser, CEO der Sarcoma Foundation of America, bezeichnete die jüngste Entwicklung als "neues Hoffnungsschimmer für diese Patientengemeinschaft." Die FDA-Zulassung folgt auf eine Serie von Partnerschaften von Adaptimmune. 2021 schloss das Unternehmen eine Zusammenarbeit mit Genentech, einer Division von Roche, zur Entwicklung von T-Zell-Therapien ab, die Adaptimmune über 3 Milliarden Dollar einbringen könnte. Zudem arbeitet Adaptimmune mit Agilent Technologies an der Entwicklung des MAGE-A4 ICH 1F9 pharmDx Companion Diagnostic, das ebenfalls heute (2. August) von der FDA zugelassen wurde, sowie mit Thermo Fisher Scientific zur Aufnahme von Tecelra in die Kennzeichnung ihres SeCore CDx HLA-A Locus Sequencing Systems. Nach einer Analyse von GlobalData wird der Umsatz aus der Behandlung mit afamitresgene autoleucel für synoviales Sarkom in diesem Jahr auf 9 Millionen Dollar geschätzt und soll bis 2030 auf 97 Millionen Dollar steigen. Adaptimmune gibt an, jetzt bereit zu sein, Tecelra-Bestellungen anzunehmen und bietet mit seinem integrierten AdaptimmuneAssist-Programm Unterstützung für die personalisierte Behandlung an. Das Unternehmen plant, dieses Jahr mindestens sechs Behandlungszentren zu betreiben, und diese Zahl innerhalb von zwei Jahren auf 30 zu erhöhen. In der Pressemitteilung vom 2. August, in der die Zulassung bekannt gegeben wurde, erläuterte Adrian Rawcliffe, CEO von Adaptimmune, auch die Pläne des Unternehmens für weitere Therapien. Er sagte, Adaptimmune plane, "lelet-zell, die nächste späte experimentelle Behandlung in unserem Sarkom-Portfolio, mit einer fortlaufenden BLA-Einreichung bei der FDA im nächsten Jahr voranzubringen."