Sio Gene Therapies ROA 2025

¿Qué hace Sio Gene Therapies?

Sio Gene Therapies Inc. es una empresa biofarmacéutica centrada en el desarrollo de terapias génicas para enfermedades genéticas raras. Fue fundada en 2000 por un equipo de científicos especializados en la investigación de terapias génicas para el tratamiento de enfermedades raras. La historia de Sio Gene Therapies comenzó con el objetivo de brindar a los pacientes con enfermedades raras un método de tratamiento alternativo. La empresa se enfoca en el descubrimiento y desarrollo de terapias génicas basadas en el uso de vectores para llevar genes a las células defectuosas. Se ha centrado en enfermedades como la corea de Huntington, la enfermedad de Parkinson y enfermedades hereditarias raras. El modelo de negocio de Sio Gene Therapies está diseñado para desarrollar y comercializar terapias génicas como una nueva terapia para enfermedades raras. La empresa lleva a cabo un programa de investigación innovador que se centra en el descubrimiento de enfermedades raras y la identificación de mutaciones genéticas en estas enfermedades. Sio Gene Therapies colabora con destacados científicos e instituciones de investigación para desarrollar enfoques innovadores para el tratamiento de enfermedades genéticas raras. Sio Gene Therapies tiene varias divisiones, incluyendo una instalación de investigación, un departamento de desarrollo y un departamento de ventas. Cada uno de estos departamentos desempeña un papel importante en el desarrollo de terapias génicas para enfermedades raras. El departamento de investigación identifica nuevos genes objetivo para el desarrollo de terapias génicas, el departamento de desarrollo desarrolla y prueba vectores para terapia génica, y el departamento de ventas trabaja en estrecha colaboración con médicos y autoridades sanitarias para comercializar y hacer accesible la terapia génica. Sio Gene Therapies ha desarrollado una serie de productos basados en terapia génica. Esto incluye Axovant, una terapia génica para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson que apunta a la entrega de genes a células defectuosas. El medicamento todavía se encuentra en fase de prueba clínica. El trastorno de biogénesis de peroxisomas (PBD) es una enfermedad hereditaria rara causada por disfunción de los peroxisomas. Con su producto AXO-AAV-CLN6, un enfoque de terapia génica para PBD, la empresa ya ha completado los primeros estudios clínicos. Los resultados de estos estudios son prometedores y la empresa se encuentra actualmente en la fase III del estudio clínico. Sio Gene Therapies ha logrado una serie de hitos en los últimos años. En 2017, la empresa obtuvo la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) para su primera terapia génica para el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina. En agosto de 2020, la empresa inició un estudio de fase III para el tratamiento de PBD con AXO-AAV-CLN6. En resumen, Sio Gene Therapies se ha establecido como una empresa exitosa en la industria de la terapia génica y se ha especializado en el desarrollo de terapias génicas para enfermedades genéticas raras. La empresa ha logrado avances significativos en el desarrollo de terapias génicas en los últimos años y ha obtenido importantes aprobaciones de la FDA. A través de la investigación y desarrollo continuo de nuevos productos, la empresa tiene la intención de seguir contribuyendo al tratamiento y cura de enfermedades genéticas raras en el futuro. Sio Gene Therapies ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.