NHS erweitert Zugang zu Crysvita: Hoffnung für Erwachsene mit seltener Knochenerkrankung

Der britische Gesundheitsdienst NHS weitet die Verfügbarkeit des Medikaments Crysvita (Burosumab) von Kyowa Kirin auf Erwachsene mit der seltenen Knochenerkrankung X-chromosomale Hypophosphatämie (XLH) aus. Dieses Präparat war seit 2018 für Kinder zugänglich und wird nun in rund 20 spezialisierten Zentren in England zur Verfügung gestellt. Um Krankenhausbesuche zu minimieren, wird den Patienten beigebracht, sich das Medikament zu Hause selbst zu verabreichen. XLH ist eine genetische Störung, die zu niedrigen Phosphatgehalten im Blut führt, was essentielle Auswirkungen auf die Knochenentwicklung und -erhaltung hat. Ohne ausreichendes Phosphat kann es zu Rachitis, erhöhter Frakturgefahr, Muskelschwäche und dentalen Problemen kommen, die für betroffene Personen häufig mit chronischen Schmerzen und Mobilitätseinschränkungen verbunden sind. Der Roll-out von Crysvita wird von der Empfehlung des britischen National Institute for Health and Care Excellence (NICE) im August unterstützt, das die Behandlung als klinisch und kostenwirksam betrachtet. Diese Maßnahme folgt der ursprünglichen Skepsis des Instituts, das in einem Entwurf im Dezember 2023 Zweifel an der Sicherheit des Medikaments geäußert hatte. Dort wurde jedoch auch festgestellt, dass Crysvita möglicherweise Schmerz und Erschöpfung reduziert und die körperliche Funktionsfähigkeit verbessert. Die Bestätigung gelang durch die Ergebnisse der Phase III CL303-Studie, bei der Crysvita gegenüber einem Placebo über 24 Wochen getestet wurde. Anschließend wechselten die Placebo-Teilnehmer zu Crysvita und die Behandlung wurde weitere 72 Wochen fortgesetzt. Der primäre Studienendpunkt wurde erreicht, wobei 94,1% der Probanden im Behandlungsarm einen normalen Serum-Phosphatspiegel aufwiesen, verglichen mit 7,6% im Placebo-Arm. Oliver Gardiner, Treuhänder der Wohltätigkeitsorganisation XLH UK, begrüßte die Entscheidung des NHS als 'fantastische Neuigkeiten' und erklärte, dass die Behandlung die physischen und emotionalen Herausforderungen von Erwachsenen mit XLH entscheidend vermindern kann. Bisherige Standardtherapien wie Phosphat- oder Vitamin-D-Präparate zielten nicht auf die Krankheitsursache ab und brachten Nebenwirkungen mit sich. Crysvita wirkt durch die Unterdrückung eines Hormons, das zu den niedrigen Phosphatspiegeln führt und stabilisiert die Blutwerte. Prognosen deuten darauf hin, dass Crysvita bis 2030 Einnahmen von 2,4 Milliarden Dollar generieren wird.