Thiogenesis erhält grünes Licht der FDA für innovative Phase-2-Studie

Das innovative Biotechnologieunternehmen Thiogenesis Therapeutics hat kürzlich die Genehmigung der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA für seinen Antrag auf Zulassung eines neuen Prüfpräparats (IND) erhalten. Dieses erlaubt den Start einer klinischen Phase-2a-Studie zur Behandlung des Leigh-Syndrom-Spektrums bei Kindern. Der zugrunde liegende Wirkstoff, TTI-0102, zeigt vielversprechendes Potenzial im Kampf gegen diese seltene mitochondriale Erbkrankheit. Die anstehende Studie wird in Zusammenarbeit mit dem renommierten Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) unter der Leitung von Zarazuela Zolkipli-Cunningham durchgeführt. Dabei wird getestet, ob TTI-0102 den intrazellulären Glutathionspiegel signifikant erhöhen kann, was für die Bekämpfung von oxidativem Stress entscheidend ist. Im Erfolgsfall könnte der Wirkstoff zu einer Phase 2b/3-Studie weiterentwickelt werden. Die Stiftung für diese Untersuchungen wurde durch die bisherigen präklinischen Studien zur Wirkung von Cysteamin in Modellen mitochondrialer Erkrankungen gelegt. Der Produktkandidat von Thiogenesis, ein sogenanntes Prodrug, zeigt dabei großes Potenzial, die Herausforderungen der vorherigen Thiol-basierten Medikamente zu überwinden. Die erhöhte Bioverfügbarkeit und Reduzierung von Nebenwirkungen stehen im Fokus der Entwicklung. Das Leigh-Syndrom-Spektrum stellt eine herausfordernde medizinische Hürde dar, da es durch eine gestörte Mitochondrienfunktion verursacht wird. Die ambitionierten Forschungsansätze von Thiogenesis versprechen neue therapeutische Möglichkeiten in einem Bereich mit bisher ungedecktem medizinischen Bedarf. Sowohl Patienten als auch das medizinische Fachpersonal blicken optimistisch auf die Chancen, die durch TTI-0102 eröffnet werden könnten.