Novartis' Gen-Therapie: Hoffnungsschimmer für SMA-Patienten

Der schweizerische Pharmakonzern Novartis hat am Montag bekannt gegeben, dass seine Gen-Therapie die motorischen Funktionen von Kindern mit einer seltenen Muskelkrankheit verbessert hat, die Betroffene zu schwach zum Gehen, Sprechen und Schlucken macht. In einer entscheidenden Testphase untersuchte Novartis die Therapie Onasemnogene Abeparvovec, auch bekannt als OAV101 IT, bei Patienten im Alter von 2 bis unter 18 Jahren mit spinaler Muskelatrophie (SMA). Diese Erkrankung hindert den Körper daran, ein für die neuromuskuläre Entwicklung notwendiges Protein zu produzieren. Das bereits in den USA zur Behandlung von Kindern unter zwei Jahren zugelassene Einmaltherapiepräparat von Novartis, bekannt unter dem Markennamen Zolgensma, zielt darauf ab, die Selbstständigkeit von älteren SMA-Patienten zu fördern. Die klinische Studie zeigte, dass Patienten nach der Therapie Fortschritte in Fähigkeiten wie Sitzen, Rollen, Krabbeln und Stehen machten im Vergleich zu Patienten, die ein Placebo erhielten. Neben Zolgensma gibt es auch andere zugelassene Behandlungen wie das spinal injizierte Spinraza von Biogen und das oral verabreichte Evrysdi, entwickelt von Roche in Zusammenarbeit mit PTC Therapeutics. Diese Erkrankung, die etwa 1 von 10.000 Menschen betrifft, gilt als die häufigste genetische Ursache für den Tod von Säuglingen. Die Studie von Novartis schloss über 100 Patienten mit Typ-2-SMA ein, die bisher keine Behandlung erhalten hatten und in der Lage waren zu sitzen, aber noch nie gelaufen sind. Novartis plant, die Ergebnisse im kommenden Jahr an die Zulassungsbehörden weiterzugeben. OAV101 IT zeigte ein vielversprechendes Sicherheitsprofil, wobei die häufigsten Nebenwirkungen Infektionen der oberen Atemwege, Fieber und Erbrechen waren.