Sobi erzielt Fortschritt bei Behandlung von kindlicher Thrombozytopenie

Die amerikanische Gesundheitsbehörde FDA hat die Ergänzung des Zulassungsantrags (sNDA) für das Medikament Avatrombopag (DOPTELET) von Sobi North America zur Behandlung der immunbedingten Thrombozytopenie (ITP) bei Kindern angenommen. Diese Therapie richtet sich an Kinder ab einem Jahr, die unter anhaltender oder chronischer ITP leiden und auf bisherige Behandlungen nicht ausreichend angesprochen haben. Entscheidend für die Unterstützung des Antrags war die AVA-PED-301-Studie, die sowohl die Sicherheit als auch die Wirksamkeit des Medikaments bei jungen Patienten über einen Zeitraum von mindestens sechs Monaten untersuchte. Die Studie erreichte ihr primäres Ziel, indem eine signifikante Anzahl der Probanden während der 12-wöchigen Behandlungsphase eine stabile Blutplättchenreaktion zeigte. Avatrombopag, unter dem Markennamen DOPTELET bekannt, ist ein Thrombopoietin-Rezeptor-Agonist, der das Wachstum von Megakaryozyten stimuliert, den Knochenmarkzellen, die für die Produktion von Blutplättchen verantwortlich sind. ITP ist eine Autoimmunerkrankung, die zu einer verringerten Blutplättchenzahl führt, was das Risiko von Blutungen erhöht und Symptome wie blaue Flecken, Ausschläge bis hin zu schweren Blutungen und Erschöpfung verursachen kann. Auch die Zulassung für eine orale Suspension des Medikaments wurde genehmigt, die es ermöglicht, den Wirkstoff mit weicher Nahrung oder Flüssigkeit zu vermischen. Dies bietet eine zusätzliche Behandlungsmöglichkeit, die für einige Patienten passender sein könnte. Jamie Freedman, Chief Medical Officer von Sobi North America, betonte die Bedeutung dieser Schritte als Bereicherung der Behandlungsmöglichkeiten für Kinder und Jugendliche mit ITP. Die Möglichkeit, das Medikament in einer für Kinder besser geeigneten Form anbieten zu können, sei eine Chance, eine bislang unbeantwortete medizinische Nachfrage zu erfüllen. Sobi North America ist eine Tochtergesellschaft von Swedish Orphan Biovitrum, die im Mai 2023 eine Vereinbarung zur Übernahme von CTI BioPharma für 1,7 Milliarden Dollar abgeschlossen hat.