Durchbruch in der Gentherapie: CRISPR-basierte Behandlung Casgevy zur Verfügung gestellt

Der National Institute for Health and Care Excellence (NICE) hat grünes Licht für die CRISPR-basierte Gentherapie Casgevy gegeben, die nun Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) in England zugänglich ist. Vertex Pharmaceuticals und CRISPR Therapeutics entwickelten Casgevy, das heute offiziell im NHS verfügbar wurde. Dieser Meilenstein betrifft Patienten ab 12 Jahren, die schwere Beta-Thalassämie haben, für die eine Blut- und Knochenmarktransplantation geeignet wäre, jedoch kein passender Spender verfügbar ist. Auf Grundlage dieser Entscheidung hat Vertex eine Vereinbarung mit dem NHS England getroffen, Casgevy über den Innovative Medicines Fund für bis zu 460 geeignete Patienten verfügbar zu machen. Dies erfolgte nach einer umfassenden Bewertung durch ein unabhängiges Komitee, das die Auswirkungen von TDT auf das Leben der Patienten besprach. TDT ist eine erbliche, lebensbedrohliche Krankheit, die durch eine genetische Mutation verursacht wird, wodurch die Produktion gesunder roter Blutkörperchen und Hämoglobin beeinträchtigt ist. Die Erkrankung äußert sich häufig durch extreme Erschöpfung; bei Säuglingen kann es zu Entwicklungsverzögerungen, deformierten Knochen und vergrößerten Organen kommen. Die Behandlung umfasst lebenslange Bluttransfusionen und Eisenchelationstherapie. Eine Stammzelltransplantation könnte eine kurative Option darstellen, ist jedoch durch die Knappheit passender Spender eingeschränkt. Dies gilt besonders für Menschen südasiatischer Herkunft, bei denen passende Spender besonders selten sind, wie Dr. Diana Hernandez von der medizinischen Non-Profit-Organisation Anthony Nolan erklärt. Hernandez betont zudem das Potenzial von Casgevy bei der Behandlung von Sichelzellenanämie. „Sichelzellenerkrankungen betreffen vor allem Patienten afrikanischer und afro-karibischer Herkunft, die weniger wahrscheinlich einen passenden Stammzellspender finden. Diese Gemeinschaft wartet seit Jahren auf eine neue, effektive Behandlung.“ Die Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) erteilte Casgevy im November 2023 die weltweit erste Zulassung für eine CRISPR-basierte Therapie – sowohl für TDT als auch für Sichelzellenerkrankungen. Mit einem Listenpreis von £1,65 Millionen pro Behandlungskurs hat die Kostenerstattungsvereinbarung die Verfügbarkeit für Patienten in England erheblich verbessert. Casgevy ist eine einmalige Therapie, bei der hämatopoetische Stammzellen des Patienten entnommen und mittels CRISPR-Technologie bearbeitet werden. Diese Technologie nutzt das Cas9-Enzym am BCL11A-Gen, wodurch die Produktion von fetalem Hämoglobin in roten Blutkörperchen erhöht wird, ohne riskante Abstoßungsreaktionen. Vertex arbeitet auch mit Erstattungsbehörden in der EU zusammen, um die Therapie für TDT- und Sichelzellenanämie-Patienten verfügbar zu machen, ähnlich wie in den USA, Saudi-Arabien und Bahrain. Das Unternehmen tritt in Konkurrenz zu bluebird Bio und dessen CRISPR-basierter Therapie Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel) für Sichelzellenanämie.