Vertex Pharmaceuticals: Fortschritte und Herausforderungen bei neuartigem Schmerzmittel

Vertex Pharmaceuticals hat in einer Phase-II-Studie positive Ergebnisse für seine nicht-opioidhaltige Schmerztherapie suzetrigine bei Patienten mit schmerzhafter lumbosakraler Radikulopathie (LSR) erzielt. Die Untersuchung an dem hochselektiven NaV1.8-Schmerzsignal-Hemmer erreichte ihren primären Endpunkt mit einer signifikanten und klinisch relevanten Schmerzreduktion auf der numerischen Schmerzbewertungsskala (NPRS). Auf der Skala von 0 bis 10 verbesserte sich der suzetrigine-Arm um −2,02 Punkte, während der Placebo-Arm geringfügig schlechter war mit einer Veränderung von −1,98 Punkten. Auch wenn diese Ergebnisse erfolgversprechend sind, führte der geringe Unterschied zwischen den Behandlungsmethoden zu einem Kurssturz von 15,53 % der Vertex-Aktien. Die Studie war nicht darauf ausgelegt, eine statistische Vergleichbarkeit zwischen Suzetrigine und Placebo zu gewährleisten. Post-hoc-Analysen des Unternehmens zeigten eine hohe Variabilität der Placebo-Antwort über verschiedene Studienstandorte, ein bekanntes Problem in Schmerzstudien. Vertex will innovative Ansätze in das zukünftige Studiendesign einfließen lassen, um den Placeboeffekt besser zu kontrollieren, während Suzetrigine in die entscheidende Entwicklungsphase überführt wird. Neben primären Ergebnissen zeigten auch sekundäre Endpunkte Konsistenz, bei einer generell guten Verträglichkeit. Keine schwerwiegenden Nebenwirkungen traten auf, was dem Medikament ein positives Sicherheitsprofil verleiht. Dr. Carmen Bozic betonte die Herausforderungen durch die starke Placebo-Reaktion und das Bestreben des Unternehmens, das Design der Phase-III-Studie anzupassen, um den Effekt von Suzetrigine klarer zu differenzieren. Die NDA-Einreichung bei der US-amerikanischen FDA ist erfolgt, mit einem PDUFA-Zieldatum am 30. Januar 2025.