Vertex Pharmaceuticals: Doppelschlag bei FDA-Zulassungen für Mukoviszidose-Behandlungen

Vertex Pharmaceuticals hat einen bedeutenden Durchbruch erzielt und zwei gleichzeitige Zulassungen der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA für Mukoviszidose-Behandlungen erlangt. Doch beide Therapien sind mit Warnhinweisen zur möglichen medikamenteninduzierten Leberschädigung versehen, einschließlich Leberversagen. Zu den aktuellen Zulassungen gehört Alyftek, ein hochentwickelter CFTR-Modulator, sowie eine erweiterte Zulassung für Trikafta, das bereits seit 2019 auf dem Markt ist. Während Trikafta seine Zielgruppe nun auf Kleinkinder ab zwei Jahren erweitert hat, richtet sich Alyftek an Patienten ab sechs Jahren mit spezifischen genetischen Mutationen. Beide Präparate erfordern regelmäßige Überwachung der Leberfunktion aufgrund der neuen Sicherheitswarnungen. Alyftek hat in mehreren Phase-III-Studien positive Ergebnisse erzielt, die es mit Trikafta vergleichen, darunter die SKYLINE-102- und SKYLINE-103-Studien. Ebenfalls vielversprechend verlief die offene RIDGELINE-105-Studie hinsichtlich der Sicherheit und Wirksamkeit bei jüngeren Patienten. Mit einem Prioritätsprüfgutschein konnte Vertex die Begutachtungszeit für Alyftek verkürzen. Diese Zulassungen stärken die Position von Vertex im Mukoviszidose-Sektor, der einen wesentlichen Umsatzbringer für das Unternehmen darstellt. Prognosen zufolge werden die Umsätze von Trikafta bis 2030 auf 10,1 Milliarden US-Dollar ansteigen, während Alyftek in derselben Zeitspanne rund 5,3 Milliarden US-Dollar erzielen soll. Mukoviszidose bleibt eine lebensbedrohliche genetische Erkrankung mit immer noch bestehenden Lücken in den Behandlungsmöglichkeiten, die weiterhin durch innovative Ansätze wie mRNA-Therapien adressiert werden müssen. CFTR-Modulatoren wie Alyftek und Trikafta verbessern die Proteinfunktion und verlangsamen den Krankheitsverlauf, können jedoch nach wie vor nicht allen Patienten helfen.